Talee Bio获得450万美元融资 为囊性纤维化患者提供新疗法

2019-1-24 18:51:01 新闻来源:江苏都市网

   动脉网获悉,Talee Bio是一家致力于开发囊性纤维化基因治疗药物的生物制药公司,于当地时间1月23日宣布从CF Foundation(Cystic Fibrosis Foundation)处获得450万美元融资,旨在加快TL-101和TL-102这两种囊性纤维化基因治疗候选药物的开发速度。

  囊性纤维化是一种累进的、危及生命的遗传性疾病,影响肺部和消化系统,在全世界影响超过75000人。其症状表现是肺部黏液增厚并引发炎症,尤其是在气道内,导致肺部慢性感染且呼吸能力逐渐恶化。囊性纤维化是由CFTR(囊性纤维跨膜转导调节子)基因突变引起的,CFTR基因是一种离子通道,当它的功能产生障碍时,会导致肺部粘液增厚。目前,该疾病没有有效的治愈方法,易导致患者过早死亡,患者平均存活年龄39岁。

  TL-101是一种雾化的重组AAV(腺相关病毒Adeno-associated virus)药物,可通过单剂量或多剂量治疗囊性纤维化的肺部症状。TL-101目前处于临床前开发阶段,其目标是在2020年启动临床试验。TL-102则是一种雾化的慢病毒候选药物,具有治疗囊性纤维化肺部症状的潜力。这两个候选药物都是世界一流学术专家数十年研究的成果,他们的创新突破了历史障碍,在患病的肺部实现了有意义的疗效。

  “基因疗法为所有囊性纤维化患者提供了巨大的治疗可能性,包括那些无可用治疗方案的患者。”Talee Bio首席执行官Joan Lau评论道,“我们很荣幸与CF Foundation合作,加快这两种基因治疗候选药物的开发,以改善每位囊性纤维化患者的健康状况并延长他们的寿命。”




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